A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou recentemente o primeiro medicamento oral destinado ao tratamento da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), uma condição rara do sangue. O novo medicamento, chamado de fabhalta, representa um avanço significativo no tratamento desta doença, que afeta um pequeno número de pessoas a cada ano. Tradicionalmente, o tratamento disponível exige a administração injetável, tornando-o mais complicado para os pacientes.
Atualmente, o fabhalta estará acessível apenas por meio de instituições especializadas, como hospitais e clínicas, não sendo disponibilizado em farmácias. A sua comercialização ainda depende da definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed), processo que determinará quando o medicamento poderá ser vendido no Brasil. A Novartis, empresa responsável pelo desenvolvimento do fabhalta, planeja solicitar a inclusão do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS) em 2025.
O que é Hemoglobinúria Paroxística Noturna?
A HPN é uma doença rara e grave que se caracteriza por uma anemia hemolítica crônica. Essa condição é causada por uma mutação genética que afeta a fabricação das hemácias, tornando-as suscetíveis ao ataque do sistema complemento, parte do sistema imunológico que destrói essas células defeituosas. A destruição das hemácias leva a sintomas como anemia, fadiga intensa, dores e, em casos mais graves, trombose.
O tratamento com medicamentos como o fabhalta busca bloquear a ação destrutiva do sistema complemento. Essa abordagem inovadora, que bloqueia proteínas específicas, mostrou ser eficaz em testes clínicos ao controlar os sintomas e prevenir a anemia nos pacientes.
Como o Fabhalta Impacta o Tratamento da HPN?
O fabhalta oferece uma alternativa eficaz aos tratamentos infusivos disponíveis até o momento. Diferente de medicamentos como o eculizumabe, que exige infusões a cada 14 dias, ou o ravulizumabe, administrado bimestralmente, o fabhalta é um tratamento oral diário. Isso aumenta a comodidade para os pacientes, melhorando sua qualidade de vida ao evitar visitas constantes aos centros de tratamento.
Este medicamento visa não apenas controlar a anemia, mas também reduzir a necessidade de deslocamento dos pacientes para longas distâncias em busca de tratamento. Segundo estudos, em algumas regiões do Brasil, pacientes chegam a viajar centenas de quilômetros para receber tratamento com infusões regulares.
Quais são as Próximas Etapas?
Embora o fabhalta represente um avanço considerável, ainda são necessárias várias etapas antes de sua ampla disponibilização. Além da aprovação de preço pela Cmed, o medicamento necessita ser incorporado ao SUS. A Conitec será responsável por avaliar essa inclusão, processo que pode se estender por até 180 dias, com uma possível prorrogação.
Enquanto isso, outros tratamentos, como o ravulizumabe, continuam em processo de análise para incorporação no sistema público. O Ministério da Saúde está revisando propostas e dados para ampliar as opções terapêuticas disponíveis para os pacientes de HPN, buscando sempre melhorar o arsenal terapêutico disponível e facilitar o acesso ao tratamento para todos os que precisam.